# O veste care aduce speranță pentru copiii cu gliom pediatric de grad scăzut

> O nouă opțiune terapeutică pentru copiii cu gliom de grad scăzut a fost autorizată la nivel european. Decizia extinde posibilitățile de tratament pentru o afecțiune rară, în special în situațiile î...

Publicat: 22 aprilie 2026, 17:12 · Autor: Roxana Nistor · Categorie: [Actualitate](https://financiarul.ro/actualitate/index.html.md) · Pagina web: https://financiarul.ro/actualitate/o-veste-care-aduce-speranta-pentru-copiii-cu-gliom-pediatric-de-grad-scazut/ · Publicație: Financiarul

![](https://financiarul.ro/wp-content/uploads/2026/04/o_veste_care_aduce_speranta_pentru_copiii_cu_gliom_pediatric_de_grad_scazut-1024x585.webp)

**O nouă opțiune terapeutică pentru copiii cu gliom de grad scăzut a fost autorizată la nivel european. Decizia extinde posibilitățile de tratament pentru o afecțiune rară, în special în situațiile în care boala progresează după terapiile utilizate în mod obișnuit.**

## O nouă opțiune care schimbă regulile jocului

Gliomul pediatric de grad scăzut este cea mai întâlnită tumoră cerebrală la copii. În peste jumătate dintre cazuri, această boală este legată de modificări ale genei BRAF. Când operația nu poate îndepărta complet tumora, copiii au nevoie de tratamente de lungă durată, adesea din ce în ce mai intense, iar opțiunile existente sunt limitate, mai ales dacă boala nu răspunde la terapiile obișnuite.

Recent, Comisia Europeană a aprobat un medicament nou numit Ojemda, dezvoltat de compania franceză Ipsen. Acesta se adresează copiilor de cel puțin 6 luni cu gliom pediatric de grad scăzut asociat mutațiilor BRAF V600 sau altor modificări ale genei BRAF, la care boala a avansat după cel puțin un tratament sistemic anterior.

Acest tratament vine într-un domeniu unde opțiunile sunt foarte puține, oferind o alternativă atunci când alte terapii nu au dat rezultate.

## Un mecanism care deschide alte perspective

Ojemda este un inhibitor de tip II al kinazelor RAF, acționând atât asupra formelor mutate ale proteinei BRAF V600, cât și asupra formelor normale ale BRAF și CRAF. Astfel, blochează căile de semnalizare implicate în creșterea și diviziunea celulelor tumorale.

Autorizația a fost acordată pe baza rezultatelor studiului FIREFLY-1, faza II, care a inclus 137 de copii și adolescenți cu gliom pediatric de grad scăzut recidivat sau rezistent la tratament, asociat modificărilor BRAF, care primiseră anterior cel puțin un tratament sistemic.

Conform criteriilor RANO-HGG, rata globală de răspuns tumoral a fost de 71%, iar conform criteriilor RAPNO-LGG, rata a fost de 53%. Beneficiul clinic a fost observat la 77% dintre pacienți după RANO-HGG și la 58% după RAPNO-LGG. Aceste date arată că majoritatea copiilor au avut o ameliorare a stării lor.

Răspunsurile la tratament au apărut relativ repede și s-au menținut în timp. Timpul median până la răspuns a fost de 5,4 luni, iar durata mediană a răspunsului a fost de 18 luni. Profilul de siguranță a fost considerat gestionabil.

### Detalii care contează pentru pacienți

Ca orice medicament, Ojemda are efecte adverse. Majoritatea au fost de grad 1 sau 2, adică ușoare sau moderate. Printre reacțiile frecvente s-au numărat schimbarea culorii părului, creșterea creatinfosfokinazei în sânge, oboseala, anemia, vărsăturile, scăderea nivelului de fosfați în sânge, durerile de cap, erupțiile pe piele, febra, întârzierea în creștere și uscăciunea pielii.

Rata de întrerupere a tratamentului din cauza reacțiilor adverse a fost de 9,5%, ceea ce arată că majoritatea copiilor au putut continua terapia. Un avantaj important este modul de administrare: medicamentul se administrează o dată pe săptămână, pe cale orală, fie sub formă lichidă, fie sub formă de comprimate, cu sau fără alimente. Acest lucru poate reduce impactul asupra rutinei zilnice a copilului și a familiei sale.

## Un pas care schimbă speranțele familiilor

În Uniunea Europeană, peste 800 de copii sunt diagnosticați anual cu gliom pediatric de grad scăzut asociat modificărilor BRAF. Deși această tumoră evoluează lent, poate provoca probleme serioase pe termen lung, cum ar fi afectarea vederii, dificultăți de vorbire sau tulburări de mișcare, influențând dezvoltarea și independența copilului.

Până acum, tratamentele au inclus intervenții chirurgicale dificile, cure repetate de chimioterapie și radioterapie, fiecare cu riscurile sale. Apariția unui tratament oral, mai puțin invaziv, reprezintă un progres important pentru acești copii și familiile lor.

Aprobarea Ojemda este condiționată de confirmarea beneficiului clinic în studii suplimentare. În prezent, medicamentul este evaluat și într-un studiu de fază III, FIREFLY-2/LOGGIC, care include pacienți cu vârsta sub 25 de ani ce necesită tratament de primă linie. Rezultatele acestui studiu vor fi esențiale pentru deciziile viitoare privind utilizarea medicamentului.

Acest tratament țintit aduce speranță reală pentru copiii cu această boală rară, oferindu-le o alternativă la terapiile tradiționale, adesea dificile și cu efecte secundare importante.

## Noi drumuri care se deschid pentru micii pacienți

Ojemda oferă o șansă în plus copiilor care se confruntă cu un diagnostic dificil. Faptul că tratamentul poate fi administrat acasă, într-un mod simplu și cu efecte adverse gestionabile, poate face o diferență semnificativă în viața pacienților și a familiilor lor.

Deși mai sunt necesare studii pentru a confirma eficiența pe termen lung, aprobarea condiționată în Uniunea Europeană deschide drumul către tratamente mai moderne și mai bine adaptate nevoilor copiilor cu tumori cerebrale rare.

Acest progres arată importanța cercetării dedicate bolilor rare și demonstrează că progresele medicale pot aduce soluții reale pentru pacienți care, până acum, aveau puține alternative.

Pe măsură ce vor apărea noi date din studiile aflate în desfășurare, există speranța că accesul la astfel de tratamente va deveni din ce în ce mai larg, oferind copiilor afectați și familiilor lor motive reale de optimism.