Primul medicament oral pentru o boală rară de plămâni, aprobat în SUA – cum funcționează și cât costă tratamentul revoluționar

Primul medicament oral pentru o boală rară de plămâni, aprobat în SUA. Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA) din Statele Unite a dat undă verde primei terapii cu administrare orală pentru bronșiectazia fără fibroză chistică (NCSB), o afecțiune pulmonară rară care poate afecta atât adulții, cât și adolescenții peste 12 ani.

Primul medicament oral pentru o boală rară de plămâni, aprobat în SUA

Boala, caracterizată prin deteriorarea ireversibilă a căilor respiratorii, provoacă tuse cronică și acumulare excesivă de mucus, iar lipsa tratamentului poate duce la insuficiență respiratorie severă.
Potrivit American Lung Association, între 350.000 și 500.000 de adulți din SUA trăiesc cu această afecțiune, iar numărul pacienților la nivel global ajunge la câteva milioane. Boala presupune dilatarea permanentă a bronhiilor și distrugerea structurilor elastice și musculare ale pereților acestora, ceea ce blochează eliminarea eficientă a mucusului și favorizează inflamațiile și infecțiile repetate.

Cum acționează noul medicament aprobat de FDA

Noul tratament, denumit comercial Brinsupri, are la bază substanța activă brensocatib. Aceasta inhibă anumite enzime inflamatorii din globulele albe, prevenind astfel activarea excesivă a acestora și deteriorarea țesutului pulmonar.

„Spre deosebire de terapiile anterioare, care vizau doar ameliorarea simptomelor prin antibiotice, intervenții chirurgicale sau dispozitive precum valvele flutter, Brinsupri abordează direct mecanismele care duc la progresia bolii”, au transmis dezvoltatorii.

Aprobarea a fost acordată în urma unui studiu clinic avansat, desfășurat pe 1.680 de adulți și 41 de adolescenți, care a arătat o reducere semnificativă a frecvenței tusei și a altor manifestări respiratorii. Medicamentul s-a dovedit sigur și bine tolerat la doze de 10 și 25 mg, pe care medicii le vor putea recomanda pacienților.

Costul terapiei și planurile din industria farmaceutică

Potrivit companiei Insmed, producătoarea Brinsupri, tratamentul va costa anual aproximativ 88.000 de dolari, indiferent de dozaj. Este al doilea medicament al companiei aprobat de FDA, după Arikayce, autorizat în 2018 pentru tratarea infecțiilor pulmonare cronice cauzate de bacterii comune în sol și apă.

Între timp, alte companii farmaceutice, precum AstraZeneca și Zambon, lucrează la noi opțiuni terapeutice pentru bronșiectazia fără fibroză chistică, inclusiv benralizumab și terapia cu antibiotic inhalator CMS I-neb. Aceste inițiative ar putea extinde opțiunile de tratament pentru pacienți și ar putea îmbunătăți calitatea vieții celor afectați de această boală cronică.

Parteneri

Articole recomandate din rețeaua noastră

News24Tinerii înscriși la agenția de ocupare înainte de prima angajare pot primi până la 27.000 de leiDolce SportFarul Constanța a fost eliminată de Sheriff din UEFA Youth League la loviturile de la 11 metri, după ce a condus cu 3-0 la generalGetPonyRompetrol a vândut mai mult carburant în România în primul semestru din 2026. Exporturile au scăzut cu 358.000 de tone față de 2025BravonetCabral Ibacka descrie programul copiilor după despărțirea de Andreea Ibacka. Fiecare stă cu ei câte o săptămânăLylaCe simptome pot indica cancerul de colon și când mergi la medicRevista IoanaAccesul copiilor sub 15 ani la rețelele sociale ar putea fi interzis. Proiectul a trecut tacit de Senat